Células humanas recuperam proteínas cruciais na distrofia muscular de Duchenne
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| Células humanas recuperam proteínas cruciais na distrofia muscular de Duchenne |
16 de março de 2018
As células produzidas pela fusão de uma célula muscular humana normal com uma célula muscular de uma pessoa com distrofia muscular de Duchenne - uma forma rara mas fatal de distrofia muscular - conseguiram melhorar significativamente a função muscular quando implantada nos músculos de um rato. As descobertas são relatadas por pesquisadores da Universidade de Illinois em Chicago na revista Stem Cell Review and Reports. .
Essas células, chamadas "células quiméricas", são feitas combinando uma célula doadora normal contendo uma cópia funcional do gene para a distrofina - uma proteína muscular estrutural que pessoas com distrofia muscular de Duchenne não possui- com uma célula de um receptor com a doença .
O grupo de pesquisa, liderado pela Dra. Maria Siemionow, professora de cirurgia ortopédica na UIC College of Medicine, relatou achados semelhantes usando células humanas implantadas em um modelo de camundongo com distrofia muscular de Duchenne.
"Nossos resultados apontam para a sobrevivência a longo prazo dessas células e ajudam a estabelecer o uso de células quiméricas como uma nova terapia potencial promissora para pacientes com distrofia muscular de Duchenne", disse Siemionow. Sua equipe está ansiosa para ensaios clínicos em seres humanos no futuro próximo, disse ela.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética ligada ao cromossomo X caracterizada por degeneração e fraqueza muscular progressiva, afetando aproximadamente 1 em 4.000 recém-nascidos.
Pessoas com a doença não têm o gene da distrofina, uma proteína estrutural que ajuda a manter as células musculares intactas. O início do sintoma é na primeira infância, geralmente entre 3 e 5 anos. A desordem causa fraqueza muscular e perda de função motora e, em última análise, resulta em insuficiência cardíaca e respiratória e morte. Com avanços no tratamento, muitos com distrofia muscular de Duchenne vivem até 20 anos e alguns 30 anos, mas atualmente não há cura para a doença.
Os tratamentos promissores incluem terapia genética e terapia com células-tronco, mas cada um tem inconvenientes. A terapia genética depende da entrega de boas cópias de genes via vírus. Não só as células podem se tornar imunes à infecção viral, tornando a terapia ineficaz, mas também não há garantia de que os vírus apenas infectem as células pretendidas. Terapia de células-tronco, onde as células que contêm o gene da distrofina são implantadas em um receptor, requer que o receptor tome medicamentos imunossupressores para evitar a rejeição.
Fonte:EurekAlert system.
