O novo estudo descobriu que pacientes com glomeruloesclerose segmentar e focal (GESF) tomando a droga sparsentan observaram uma redução de 45% na proteinúria - um excesso de proteína na urina que sugere saúde renal precária. Isto comparado a uma redução de 19% no grupo que recebeu o irbesartan tipicamente prescrito.
"Este é o primeiro ensaio clínico de larga escala de um tratamento projetado especificamente para a GESF, um distúrbio raro que afeta cerca de 40.000 pessoas nos Estados Unidos, e para as quais atualmente não há terapias aprovadas", diz o investigador principal e principal Howard Trachtman, MD, professor do Departamento de Pediatria da NYU School of Medicine e diretor da divisão de nefrologia pediátrica do Hassenfeld Children's Hospital da NYU Langone. Quase metade dos pacientes afetados irá progredir para a doença renal terminal, diz ele.
"Não só sparsentan pode tornar-se parte do padrão de atendimento para pacientes com GESF, mas há implicações potenciais para qualquer paciente com doença renal caracterizada por proteinúria - incluindo a nefropatia por IgA mais comum que afeta centenas de milhares de pessoas em todo o mundo", diz Dr. Trachtman.
Nefrologistas usam proteinúria como medida, ou marcador, da saúde de pacientes com GESF. Quando saudáveis, os rins filtram o sangue, desviam os resíduos para a urina e devolvem as proteínas úteis à corrente sanguínea. A GESF, juntamente com as doenças renais mais comuns, danifica as unidades de filtragem do rim, com as proteínas passando e entrando na urina causando cicatrizes nos túbulos renais.
Sem tratamentos aprovados para GESF, o campo procurou aplicar medicamentos desenvolvidos para o tratamento de outras doenças, diz Trachtman, incluindo bloqueadores dos receptores da angiotensina II (BRA), como irbesartana. Inicialmente desenvolvidos para tratar a hipertensão arterial, os BRAs são usados atualmente em vez de uma terapia de GESF aprovada. Essas drogas atuam diminuindo a pressão arterial dentro das unidades filtrantes do rim e reduzindo a cicatrização dos rins.
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| Estrutura renal |
O Sparsentan é fabricado pela Retrophin, Inc., a empresa biofarmacêutica que financiou o atual estudo clínico. O Dr. Trachtman serviu como consultor não remunerado da Retrophin, relatou ter recebido honorários de consultoria da Kaneka Inc, Otsuka e ChemoCentryx e foi consultor no passado para a Genzyme e a Optherion. Todos os relacionamentos estão sendo gerenciados de acordo com as políticas da NYU School of Medicine.
Fonte da história:
Materiais fornecidos pela Escola de Medicina NYU Langone Health / NYU . Nota: O conteúdo pode ser editado para estilo e tamanho.
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