A FDA concede 12 doações para financiar novos ensaios clínicos para promover o desenvolvimento de produtos médicos para o tratamento de doenças raras
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FDA fornece apoio financeiro necessário para ensaios clínicos de tratamentos para pacientes com doenças raras |
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA anunciou hoje que concedeu 12 novos subsídios para pesquisas clínicas, totalizando mais de US $ 15 milhões nos próximos quatro anos, para aprimorar o desenvolvimento de produtos médicos para pacientes com doenças raras. As bolsas foram concedidas aos principais pesquisadores da academia e da indústria em todo o país.
O FDA concedeu as doações por meio do Programa de Bolsas de Ensaios Clínicos para Produtos Órfãos , financiado pelo Congresso para incentivar o desenvolvimento clínico de medicamentos, produtos biológicos, dispositivos médicos e alimentos médicos para o tratamento de doenças raras. As subvenções visam contribuir substancialmente para a aprovação de marketing de produtos para tratar doenças raras ou fornecer dados essenciais necessários para o desenvolvimento de tais produtos.
“Por mais de 35 anos, o FDA fornece apoio financeiro muito necessário para ensaios clínicos de tratamentos potencialmente transformadores para pacientes com doenças raras. Até o momento, as subvenções do Programa de Subsídios para Produtos Clínicos para Produtos Órfãos apoiaram pesquisas que levaram à aprovação de mais de 60 tratamentos para doenças raras no mercado ”, afirmou Amy Abernethy, MD, Ph.D. "Somos encorajados pela quantidade de interesse que continuamos a ter no programa de subsídios e estamos comprometidos em trabalhar com pesquisadores e a indústria para facilitar e apoiar o estudo e desenvolvimento de tratamentos para pacientes com doenças raras".
O FDA recebeu 89 pedidos de subsídios para ensaios clínicos que foram revisados e avaliados por mérito científico e técnico por mais de 100 especialistas em doenças raras, incluindo membros da academia.
As subvenções concedidas visam apoiar o desenvolvimento de produtos para atender às necessidades de pacientes afetados por uma variedade de doenças raras, principalmente aquelas que afetam crianças e cânceres. Os destinatários, investigadores principais e os valores aproximados de financiamento, listados em ordem alfabética, são:
Chemocentryx, Inc. (Mountain View, Califórnia), Peter Staehr, estudo de fase 2 do avacopan para o tratamento da glomerulopatia do complemento 3 - US $ 1 milhão em dois anos
Centro Médico do Hospital Infantil de Cincinnati (Cincinnati, Ohio), Maryam Fouladi, estudo de fase 1 do PTC596 para o tratamento de glioma pontino intrínseco difuso e gliomas de alto grau - US $ 750.000 em três anos
Centro Médico do Hospital Infantil de Cincinnati (Cincinnati, Ohio), Parinda Mehta, estudo de fase 2 da quimoprevenção da quercetina para o tratamento do carcinoma de células escamosas em pacientes com anemia de Fanconi - US $ 1,7 milhão em quatro anos
Ciências da Saúde da Universidade de Columbia (Nova York, Nova York), Gary Brittenham, estudo de fase 2 da vitamina D diária para o tratamento de complicações respiratórias das células falciformes - US $ 2 milhões em quatro anos
Cumberland Pharmaceuticals, Inc. (Nashville, Tennessee), Ines Macias-Perez, estudo de fase 2 para ifetroban oral para o tratamento de cardiomiopatia associada à distrofia muscular de Duchenne - US $ 1 milhão em três anos
Hospital Geral de Massachusetts (Boston, Massachusetts), Sara Pai, estudo de fase 2 da terapia anti-PD1 para o tratamento da papilomatose respiratória recorrente associada ao HPV - US $ 1 milhão em três anos
New York Medical College (Valhalla, Nova York), Mitchell Cairo, estudo de fase 2 de linfócitos T citotóxicos específicos para vírus para o tratamento de infecções virais refratárias e imunodeficiência em células T - US $ 1,7 milhão em quatro anos
Privo Technologies, LLC. (Peabody, Massachusetts), Manijeh Goldberg, estudo de fase 1/2 do adesivo de cisplatina (PRV111) para o tratamento de câncer bucal - US $ 2 milhões em quatro anos
Targeted Therapy Technologies, LLC (Somerset, Nova Jersey), Ricardo Carvalho, estudo de fase 1 do topotecano episcleral para o tratamento de retinoblastoma - US $ 660.000 em três anos
Universidade do Alabama em Birmingham (Birmingham, Alabama), Gregory Friedman, estudo de fase 1 da terapia com vírus do herpes simplex de engenharia oncolítica para o tratamento de tumores cerebrais malignos cerebelares pediátricos - US $ 750.000 em três anos
Universidade da Califórnia em San Diego (La Jolla, Califórnia), Jason Sicklick, estudo de fase 2 da temozolomida para o tratamento de tumor estromal gastrointestinal - US $ 1,5 milhão em três anos
MD Anderson Cancer Center da Universidade do Texas (Houston, Texas), Michael Andreeff, estudo de fase 1/2 da imipridona (ONC201) para tratamento de leucemia mielóide aguda - US $ 1 milhão em quatro anos
“A maioria das doenças raras ainda não possui terapias aprovadas e o FDA está comprometido em promover o desenvolvimento de produtos em áreas de necessidade não atendida. O Programa de Subsídios para Produtos Órfãos é uma das várias maneiras pelas quais o FDA apoia o desenvolvimento de produtos para doenças raras. Desde sua criação em 1983, o programa forneceu mais de US $ 400 milhões para financiar mais de 600 novos estudos clínicos ”, disse Janet Maynard, MD, diretora do Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos da FDA. “Temos o prazer de continuar apoiando a pesquisa de uma variedade de doenças raras que têm poucas ou nenhuma opção de tratamento para os pacientes. Ao ajudar a estimular a pesquisa, esperamos acelerar o desenvolvimento de produtos para doenças raras e, finalmente, disponibilizar os tratamentos necessários para os pacientes que mais precisam. ”
Três quartos (75%) dos novos fundos de prêmios estudam matrículas de crianças, incluindo crianças de apenas um mês. Esses estudos têm como alvo uma variedade de doenças raras que afetam crianças e têm potencial para avançar no tratamento dessas doenças. Algumas dessas doenças incluem a Distrofia Muscular de Duchenne, um distúrbio genético caracterizado por progressiva perda e fraqueza muscular; doença das células falciformes, um grupo de doenças hereditárias do sangue vermelho que podem causar anemia, infecções e derrame; e Anemia de Fanconi, uma condição hereditária rara que pode resultar em insuficiência da medula óssea e tem alto risco de câncer de células escamosas.
Dois terços (67%) dos novos prêmios financiam estudos clínicos de produtos para uso em vários cânceres raros. Por exemplo, um dos novos prêmios visa promover pesquisas em câncer de cérebro que afetam crianças. Este estudo registra crianças afetadas a partir de 36 meses e testa uma abordagem inovadora de tratamento para câncer de cérebro usando uma terapia de vírus projetada para atingir e matar células tumorais, poupando células cerebrais normais. Outro estudo recém-financiado avalia um novo sistema de administração de medicamentos que fornece quimioterapia de forma sustentada diretamente ao olho para tratar retinoblastoma, um câncer raro no olho que afeta mais comumente crianças pequenas. Esse sistema de administração pode ajudar a resolver as barreiras atuais à administração de medicamentos que os pacientes enfrentam.
Estudos anteriores financiados por este programa que resultaram ou contribuíram para aprovações recentes de produtos incluem: triglicerídeos de óleo de peixe, uma primeira emulsão lipídica aprovada pela FDA feita a partir de óleo de peixe, aprovada como fonte de calorias e ácidos graxos em crianças com nutrição parenteral. colestase associada; e o primeiro tratamento (tafamidis meglumine e tafamidis) para doenças cardíacas causadas por amiloidose mediada por transtiretina.
Além do Programa de Subsídios para Ensaios Clínicos de Produtos Órfãos da FDA, a agência também apóia estudos de história natural para doenças raras para avançar ainda mais a missão da FDA de levar novas terapias para aprovação e pacientes.
O FDA, uma agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, garantindo a segurança, a eficácia e a segurança de medicamentos para uso humano e veterinário, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança do suprimento de alimentos, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica e pela regulamentação dos produtos de tabaco de nossa nação.
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